辉瑞公司和Sangamo公司发布了A型血友病的最新基因治疗数据

辉瑞公司和Sangamo公司发布了A型血友病的最新基因治疗数据

在计划中的第三阶段研究之前，辉瑞 和Sangamo Therapeutics发布了其在甲型血友病中进行的I / II Alta阶段研究的后续数据，该研究表明基因治疗疗法提供了超过一年的凝血活性。

今早，两家公司更新了2019年12月公告的结果，该结果显示大剂量治疗基因疗法giroctocogene fitelparvovec产生了五名患者持续的VIII因子活性水平。甲型血友病是一种遗传性出血性疾病，其中凝血因子VIII缺失或有缺陷可阻止血液正常凝结中国机械网okmao.com。凝血功能障碍可能导致频繁和自发性出血，从而导致长期的关节损伤和残疾。对于没有VIII因子抑制剂的A型血友病患者，典型治疗需要每周多次输注VIII因子替代品。

在Alta研究中，更新的数据显示，接受3e13 vg / kg剂量的患者自行产生了最重要的蛋白质。辉瑞和Sangamo今天上午宣布，该研究中没有患者发生出血事件或需要输注FVIII。VIII因子活性水平反映了长达61周的测量结果，该测量结果基于该队列中接受治疗时间最长的患者的随访数据。更新的数据作为最新的口头摘要在2020年世界血友病联合会世界大会上发表。

辉瑞公司罕见病研究部门首席科学官Seng Cheng吹捧结果，并表示研究团队对基因疗法为A型血友病患者提供长期解决方案的潜力感到鼓舞。Giroctocogene fitelparvovec使用重组腺相关病毒血清型6载体（AAV6），为B结构域缺失的人FVIII编码互补的脱氧核糖核酸。Cheng补充说，辉瑞和Sangamo计划在今年晚些时候的III期临床试验中开始为该基因疗法的患者给药。

Sangamo首席医学官Bettina M. Cockroft表示，在这种适应症中增加了大红霉素基因fitelparvovec的潜力，他说该疗法提供了一种新的方法来治疗这种疾病，并且有可能提供“一次性治疗，使患者能够自行产生缺失的因素。”

科克罗夫特在一份声明中说：“这些后续数据表明，用希罗古柯基因fitelparvovec治疗可导致治疗后长达14个月的持续因子水平升高，并表明这种研究性基因疗法具有减轻当前血友病疾病治疗负担的潜力。”

尽管一位患者接受了大剂量治疗，但其治疗相关的严重不良事件在一天之内得到了解决，因此该疗法通常耐受良好。五名接受皮质类固醇治疗的人中有四名肝酶水平升高，三名患者随后出现了对皮质类固醇有反应的ALT升高。

在I / II期研究数据最初呈现在血液学年会在12月的美国社会。当时提供的数据表明，giroctocogene fitelparvovec通常耐受性良好，并导致持续的FVIII水平长达44周，这是当时3e13 vg / kg剂量队列中治疗时间最长的患者的随访程度。辉瑞和Sangamo计划在3e13 vg / kg剂量队列中的所有五名患者至少随访一年后，再提供Alta研究的进一步随访数据。

辉瑞公司在BioMarin 展示了其在血友病A中的基因治疗研究的I / II期数据后的第二天发布了数据。美国食品药品监督管理局正在根据Priority Review审查BioMarin基因治疗的生物制剂许可申请，并可能在8月采取行动。

杭州市企业管理培训

广州市植入器材

东莞市皂液器

湖州市空心浆叶干燥机

广东LED箱体